AI驱动药物发现与开发的整体解决方案

AI驱动药物发现与开发的整体解决方案

靶点识别、药物发现与优化、临床研究和试验执行

创新药研发可以概括为以下四个主要步骤。首先是靶点识别，需要考虑通过针对什么样的靶点来治疗什么类型的疾病，解决未满足的临床需求；确立靶标后，接下来就是针对这个靶标的药物开发，一般经历先导药物发现、先导药物优化和确立临床候选药物的过程；一旦确定了候选药物，需要对候选药物进行临床前安全性、药代动力学、药效学和药剂学等安全性和有效性的相关研究，以支持临床试验的启动；然后就是申请临床试验，进行1期、2期和3期的临床，在完成所有三个阶段的临床试验并分析所有资料及数据，证明该药物的安全性和有效性后，则可以提交上市申请。当然，成功上市的药物还会经历4期临床（上市后研究）和上市后再审批来进一步评估药物的安全性和有效性。

整个新药研发的过程中，一直面临着周期长、成本高、成功率低的痛点。但随着机器学习、深度学习等关键技术的快速发展，AI技术已应用至药物研发的各个阶段，而且在缩短研发周期、降低研发成本和提高成功率方面的优势正逐渐显现。

靶点识别、药物发现与优化、临床研究和试验执行

创新药研发可以概括为以下四个主要步骤。首先是靶点识别，需要考虑通过针对什么样的靶点来治疗什么类型的疾病，解决未满足的临床需求；确立靶标后，接下来就是针对这个靶标的药物开发，一般经历先导药物发现、先导药物优化和确立临床候选药物的过程；一旦确定了候选药物，需要对候选药物进行临床前安全性、药代动力学、药效学和药剂学等安全性和有效性的相关研究，以支持临床试验的启动；然后就是申请临床试验，进行1期、2期和3期的临床，在完成所有三个阶段的临床试验并分析所有资料及数据，证明该药物的安全性和有效性后，则可以提交上市申请。当然，成功上市的药物还会经历4期临床（上市后研究）和上市后再审批来进一步评估药物的安全性和有效性。

整个新药研发的过程中，一直面临着周期长、成本高、成功率低的痛点。但随着机器学习、深度学习等关键技术的快速发展，AI技术已应用至药物研发的各个阶段，而且在缩短研发周期、降低研发成本和提高成功率方面的优势正逐渐显现。

靶点识别

生物信息学驱动的靶点识别：生物关系数据和多组学数据是复杂而微妙的，需要依赖真实准确的生物学背景来对数据进行诠释，而通过人工智能和人工审核相结合所整理的数据则更加可靠。在我们的生物信息学综合性解决方案中（IPA、OmicSoft、HGMD、COSMIC、HSMD），始终贯穿着人工智能与人工审核相结合的理念，不断为用户提供准确而全面的数据。借助这些经过领域内认证专家审核和管理的标准化“组学数据”，许多研究者得以快速上手组学大数据的分析和挖掘，节约了实验成本和数据处理的时间，在药物发现、靶点探索等方面取得突破。

靶点识别

生物信息学驱动的靶点识别：生物关系数据和多组学数据是复杂而微妙的，需要依赖真实准确的生物学背景来对数据进行诠释，而通过人工智能和人工审核相结合所整理的数据则更加可靠。在我们的生物信息学综合性解决方案中（IPA、OmicSoft、HGMD、COSMIC、HSMD），始终贯穿着人工智能与人工审核相结合的理念，不断为用户提供准确而全面的数据。借助这些经过领域内认证专家审核和管理的标准化“组学数据”，许多研究者得以快速上手组学大数据的分析和挖掘，节约了实验成本和数据处理的时间，在药物发现、靶点探索等方面取得突破。

药物发现与优化

融合物理模型和人工智能技术的突破性计算模拟平台ICM_PRO：ICM_PRO突破了物理模型和人工智能的界限，将其融合在同一个计算模拟平台之上，主要用于小分子药物的先导化合物发现、优化以及ADMET性质预测，助力研究者快速优化并锁定候选药物。ICM_PRO在兼顾了物理模型准确性和可解释性的基础上，不断引入AI模型和算法，加快计算模拟的速度和准确度。与此同时，ICM_PRO在多个程序上支持GPU加速的计算，进一步加大了模拟计算的通量。

虚实结合的药物发现新范式Generative Therapeutics Design（GTD）：GTD 将虚拟生成和评估的结果与现实世界的合成和测试相结合，以实现主动学习。通过建立机器学习模型、定义目标产品特征（TPP）、执行生成式设计（包括结构生成和过滤）、基于机器学习的多目标优化、建模/模拟方法和分析虚拟结果，推进新分子进入实验室进行合成和测试。现实世界的筛选结果指导后续周期更新预测模型。这种迭代式的“虚拟+现实（V+R）”循环加速了候选药物的设计，提高了质量，大大降低了实验成本，并且只将最有希望的候选药物推进到临床试验。

AI逆合成路线设计与分析平台SYNTHIA™：结合顶尖科学家的专业知识与先进的AI算法及计算能力，在数以万计的可能性中精选最佳路线。系统集成了超过十万种由化学家手工编制的化学反应规则，并辅以机器学习挖掘的附加反应规律。可自定义选择参数来规避专利或者以指定的物料来进行小分子药物的路线设计。自此，复杂化合物的路线设计不再困难。